美国先导编辑首次在人体内“改写”DNA

　　先导编辑技术首次实现人体DNA编辑治疗。

　　先导编辑首次在人体内“改写”DNA。

　　据英国《自然》网站22日报道，美国生物技术公司先导医药（Prime Medicine）宣布，已利用先导编辑技术，首次在人体内直接编辑DNA，治疗一名威尔逊病患者。首批临床试验结果预计2027年公布。

　　威尔逊病又称肝豆状核变性，由ATP7B基因突变引起。正常情况下，ATP7B编码的蛋白质会把肝脏中多余的铜排出体外；一旦突变，铜就会在肝脏和神经系统中蓄积并造成损伤。患者目前多需长期服用驱铜药物，过程复杂，且难以根治。理论上，基因编辑若能纠正致病突变，有望提供“一劳永逸”的方案。

　　先导编辑被视为下一代基因编辑工具。它把Cas9切口酶与逆转录酶结合，不切断DNA双链，就能实现碱基替换、小片段插入和缺失等操作。相比传统CRISPR-Cas9“剪断再修复”的方式，先导编辑更像在基因组中执行“查找—替换”，精度更高，副产物更少。

　　此次试验属于体内基因编辑。团队通过脂质纳米颗粒把先导编辑组件送入患者肝细胞，以纠正ATP7B基因中的特定突变。与体外编辑不同，体内编辑无需提取患者细胞、在实验室改造后再回输，因而有望降低制造和管理成本，也让治疗更便于推广。